V zvezi s prakso je veliko vprašanj in vprašanj o etiki genske terapije. Genska terapija vključuje spreminjanje genetskega profila osebe, ki je kot niz navodil ali načrt za tega edinstvenega posameznika. Eden od etičnih pomislekov je, ali je moralno prav narediti takšne spremembe, še posebej, če lahko vplivajo tudi na prihodnje generacije. Drugi pomisleki glede etike genske terapije so povezani z uporabo tehnike; mnogi menijo, da ga je sprejemljivo uporabljati za zdravljenje škodljivih motenj, ne pa za izboljšanje temeljnih lastnosti osebe. Obstajajo tudi pomisleki v zvezi z dostopnostjo teh dragih zdravljenj in tveganjem, da bi postali rezervirani za bogate.
Ena glavnih skrbi glede etike genske terapije je povezana z obstojem same prakse in s tem, ali je moralno sprejemljiva. Vse vrste genske terapije vključujejo trajno spreminjanje genetskega profila posameznika; ena vrsta, imenovana genska terapija zarodne linije, omogoča, da se spremembe prenesejo na potomce in prihodnje generacije. Nasprotniki prakse izražajo zadržke glede tveganja neznanih stranskih učinkov in razvojnih težav za prihodnje generacije in menijo, da je pred prevzemom teh tveganj potrebno več študij. Nekateri se soočajo tudi z gensko terapijo iz verskih razlogov, ker menijo, da je poseganje v Božji načrt. Zagovorniki genske terapije navajajo ogromen potencial za reševanje življenj in izkoreninjenje genetskih motenj in zdi se, da menijo, da so nagrade vredne tveganja.
Druga resna skrb v zvezi z etiko genske terapije je, da se lahko zlorabi. Mnogi posamezniki se strinjajo, da je lahko koristen pri zdravljenju škodljivih motenj, ki spreminjajo življenje. Vendar obstajajo pomisleki, da bi to lahko vodilo k uporabi za odpravo kakršne koli razlike od družbenega ideala. Nekateri ljudje so zaskrbljeni, da bi lahko bila genska terapija začetek genskega inženiringa za ustvarjanje “popolnega” človeka. Druga skrb je možna zloraba genske terapije za izboljšanje učinkovitosti osebe in s tem spreminjanje sposobnosti, kot so inteligenca, hitrost ali koordinacija. Raziskovalci in Ameriško zdravniško združenje se strinjajo, da bi taka uporaba genske terapije kršila etiko in je ne bi smeli dovoliti.
Obstajajo tudi vprašanja glede stroškov zdravljenja, povezana z etiko genske terapije. Glede na eksperimentalno naravo genske terapije je zelo draga in običajno ne krije zdravstveno zavarovanje. Zaradi stroškov je zdravljenje z gensko terapijo nedosegljivo za večino posameznikov, saj je na splošno dostopno le zelo bogatim. Obstaja zaskrbljenost, da bi genska terapija lahko postala izključno zdravljenje, rezervirano za bogato elito, drugim pa je bil dostop onemogočen. V skladu z zdravniškim etičnim kodeksom se mnogi v medicinski skupnosti zavzemajo, da bo dostopen vsem, ne glede na socialno-ekonomski status.