Vsa živa bitja imajo gene. Geni so enote, ki se nahajajo v DNK, ki narekujejo, katere beljakovine potrebuje organizem za delovanje. Geni določajo tudi dedne lastnosti, ki se prenašajo na potomce iz roda v rod. Genska terapija opisuje medicinski postopek, pri katerem se v celice posameznika dodajo geni, se geni spremenijo ali pri katerem se geni odstranijo. Najpogostejša uporaba genske terapije vključuje zdravljenje bolezni in virusov, ki lahko povzročijo resne zdravstvene zaplete.
Kadar je uporaba genske terapije namenjena samo določenim posameznikom, je terapija znana kot “somatska” genska terapija. Uporaba genske terapije za vplivanje na potomce posameznika, ki se zdravi, je znana kot genska terapija “zarodne linije”. Obe vrsti terapije sta v mnogih državah po vsem svetu strogo urejeni in se pogosto pojavljata le v raziskovalnih okoljih. Kljub temu zagovorniki genske terapije trdijo, da obstaja skoraj neomejena uporaba genske terapije.
Ena najpogostejših uporab genske terapije vključuje uvedbo zdravega gena v celice organizma, da se nadomesti gen, za katerega je znano, da je odgovoren za bolezen ali druge zdravstvene zaplete. Običajna metoda za to vrsto genske terapije vključuje uporabo virusov za širjenje zdravega gena po telesu subjekta. Virusi lahko širijo lastne gene po celicah organizma. Strokovnjaki za gensko terapijo lahko vsadijo svoj zdrav gen v virus in tako virusu omogočijo, da se zdrav gen razširi po obolelem organizmu. Virus, ki se uporablja pri tovrstni terapiji, je znan kot vektor.
Druga pogosta uporaba genske terapije je zaustavitev genetskega prenosa prirojenih napak in dednih bolezni. Pri teh metodah se sperma ali jajčeca pri posameznikih spremenijo z injekcijo DNK. Številne družbe so zaradi etičnih pomislekov postavile omejitve na to vrsto genske terapije.
Čeprav je bilo o metodah zdravljenja bolezni, motenj in bolezni z gensko terapijo opravljenih kar nekaj raziskav in izvedenih kar nekaj poskusov, se v večini zdravstvenih centrov pogosto ne uporablja. Nekatere običajne uporabe eksperimentalne genske terapije vključujejo zdravljenje bolezni srca in virusa HIV/AIDS. Ta vrsta terapije se uporablja tudi za povečanje učinkovitosti celic, ki uničujejo rakave celice in se lahko uporablja celo za to, da rakave celice postanejo normalne ali zdrave celice. V mnogih primerih se genska terapija uporablja za uporabo genov bakterij in virusov kot cepljenja.