Uporaba genske terapije za zdravljenje hemofilije je v mnogih pogledih obetavna možnost, vendar ima tudi nekaj pomanjkljivosti. Na strani profesionalcev je hemofilija idealna genetska motnja za zdravljenje na ta način, saj se pojavi zaradi ene same genetske okvare. To vrsto zdravljenja lahko štejemo za uspešno, tudi če povzroči le minimalno zvišanje faktorjev strjevanja krvi, saj je to za bolnike še vedno velika korist. Po drugi strani pa so bili rezultati kliničnih preskušanj s preiskovanci na ljudeh nedosledni. Obstaja tudi tveganje, da bo pacientovo telo razvilo protitelesa proti virusnim vektorjem, ki se uporabljajo za dostavo genskega materiala v celice.
Eden od glavnih prednosti genske terapije za hemofilijo je način nastanka bolezni. Kar zadeva genetsko motnjo, je precej preprosta, posledica ene znane genetske napake, ki omejuje sposobnost telesa, da ustvari faktorje strjevanja krvi. Za razliko od drugih genetskih bolezni, ki lahko vključujejo številne okvare, je hemofilijo razmeroma enostavno ciljati na gensko terapijo.
Drug razlog, da je genska terapija za hemofilijo tako obetavna, je, da lahko celo minimalen uspeh postopka pomeni znatno izboljšanje kakovosti življenja bolnikov. Pri nekaterih testih je terapija privedla do rahlega povečanja faktorjev strjevanja krvi, ki je precej pod normalnim, vendar se je čas, potreben za strjevanje krvi preiskovanca, znatno zmanjšal. Ljudje, ki opazijo takšne izboljšave, bodo morda lahko dolgo časa preživeli brez dodatnih infuzij faktorja strjevanja krvi.
Genska terapija za hemofilijo pa ni vsa pozitivna, saj so rezultati zdravljenja precej nedosledni. Opravljenih je bilo veliko študij, opravljenih na živalih, pogosto z dobrimi rezultati, vendar to ni prineslo podobnih rezultatov pri ljudeh. Različne metode dostave prek različnih vrst virusnih vektorjev, pa tudi različni odmerki, so privedli do mešanih rezultatov, pri čemer se dosledno uspešna metoda zdravljenja še vedno izkaže za nedosegljivo.
Metoda zdravljenja je še ena pomanjkljivost, ko gre za gensko terapijo za hemofilijo. Da bi genetski material dobili v celice, ga je treba pritrditi na viruse, ki se nato vbrizgajo v telo, da lahko vdrejo v te celice. V nekaterih primerih lahko to sproži imunski odziv pri bolniku. Njegovo ali njeno telo lahko nato proizvede protitelesa, ki uničijo viruse in preprečijo zdravljenje.