Nevrotransmiterji, kot so glutamat, acetilholin, serotonin, dopamin, norepinefrin in gama-aminobutirna kislina (GABA), v možganih so pomembni za prenos signalov med nevroni. Zlasti GABA je glavni zaviralni nevrotransmiter. To pomeni, da je vloga GABA v možganih preprečiti delovanje ekscitatornih nevrotransmiterjev, kot je acetilholin, spodbuja sprostitev in zmanjša aktivnost možganov. Ko GABA v možganih doseže ravni, ki so pod normalno, ali ko je delovanje GABA oslabljeno, postanejo nevroni prekomerno vzbujeni, kar vodi v prekomerno krčenje mišic in občutek nemira.
GABA v možganih ima najvišje koncentracije na področjih, kot so hipotalamus, hipokampus in skorja. Nevroni so ločeni z majhnimi presledki, imenovanimi sinapse, skozi katere potuje ukaz ali signal, da doseže naslednji nevron. Nevroni niso fizično povezani; zato GABA kot možganski nevrotransmiter deluje kot molekularni most. Zlasti GABA se veže na receptorje GABA v plazma membrani nevrona, kar povzroči vstop kloridnih ionov v živčno celico ali kalijevih ionov iz živčne celice. Približno 30 do 40 % nevronskih sinaps ima GABA.
Vloga GABA v možganih pri spodbujanju sprostitve in zaviranju vzbujanja je pomembna pri razumevanju, zakaj se zdravila, ki krepijo delovanje GABA, uporabljajo za zdravljenje več nevroloških ali psiholoških motenj. Na primer, med napadi pride do prekomerne aktivnosti v možganski skorji. Za nadzor epileptičnih napadov so podana zdravila, ki delujejo na receptorje GABA, primeri teh GABAergičnih zdravil ali analogov GABA pa so benzodiazepini, kot je diazepam. Druga zdravila, ki simulirajo delovanje GABA, vključujejo flumanezil, barbiturate in alkohol. Kofein po drugi strani nevtralizira delovanje GABA, zato kava ohranja ljudi budne in aktivne.
Druge uporabe GABA vključujejo izboljšanje ciklov spanja in znižanje krvnega tlaka. Anksiozne motnje lahko koristijo tudi GABAergični zdravili. GABA lahko olajša simptomatsko lajšanje bolečin v hrbtu in artritičnih stanj, uporablja pa se lahko tudi kot regulator mišičnega tonusa.
Za ljudi, ki imajo pomanjkanje GABA, se lahko daje v obliki prehranskega dopolnila, v 200 mg formulacijah. Na voljo je v tabletah in kapsulah in se lahko vzame štirikrat na dan, odvisno od navodil zdravnika. GABA na splošno ne prehaja iz krvi v možgane, lahko pa vstopi v bližino možganskih prostorov, imenovanih ventrikli. Rečeno je bilo, da lahko GABA v možganih, če se jemlje peroralno, poveča rastni hormon in prolaktin zaradi svojih učinkov na hipofizo.