Učinkovitost kemoterapije za raka je bila vprašanje, o katerem se v medicinski skupnosti že dolgo razpravlja. Nekateri ocenjujejo učinkovitost uporabe kemoterapije na samo 2 do 4 odstotke. Drugi pravijo, da so rezultati uporabe kemoterapije za raka veliko višji. V večini primerov se obe strani strinjata le, da je učinkovitost kemoterapije v veliki meri odvisna od stopnje in vrste raka, ki jo ima bolnik.
Da bi razumeli, kako učinkovita je lahko uporaba kemoterapije za raka, lahko medicinska skupnost uporabi številne različne meritve. Ena najpogostejših je petletna stopnja preživetja po diagnozi. V eni študiji, objavljeni v reviji Clinical Oncology, je skoraj 38 odstotkov tistih z rakom na modih in več kot 40 odstotkov tistih s Hodgkinovo boleznijo preživelo pet let zaradi kemoterapije.
Drugi rezultati raziskave niso bili niti približno tako obetavni. Na primer, le 2 odstotka bolnikov s pljučnim rakom je zaradi kemoterapije preživelo pet let. To ne pomeni, da kemoterapija raka ne more podaljšati življenja. Tudi pri pozni fazi pljučnega raka so imeli tisti, ki niso jemali zdravil, preživetje štiri mesece, v primerjavi s 16 do 20 meseci pri tistih, ki so jemali kemoterapijo. Po določenem času pa tisti, ki jemljejo kemoterapijo zaradi raka, pogosto razvijejo odpornost na zdravila.
V nekaterih primerih je kljub neučinkovitosti pri nekaterih vrstah stanj jemanje kemoterapije za raka edina možnost. Številne druge možnosti zdravljenja, kot je sevanje, zdravijo samo celice v določenem delu telesa. Če se je rak razširil, potem kemoterapija, ki lahko doseže celice v vseh delih telesa, postane bolj verjetna oblika zdravljenja. Nekatera zdravila za kemoterapijo so lahko učinkovitejša pri zdravljenju raka na določenih delih telesa, vendar je običajno predpisana bolj splošna vrsta zdravila.
Ena stvar, ki jo nasprotniki uporabe kemoterapije za raka pogosto poudarjajo, je, da je kemoterapija morda zaslužna za zdravljenje stvari, kot je Hodgkinova bolezen, vendar lahko vodi do drugih vrst raka. Nekatere študije so pokazale, da se je število primerov drugih vrst raka znatno povečalo pri bolnikih, ki so imeli Hodgkinovo bolezen in so bili podvrženi kemoterapiji v primerjavi s tistimi, ki so izbrali druge možnosti zdravljenja. Tako lahko kemoterapija dejansko igra vlogo pri povzročanju raka pri nekaterih bolnikih.
Eden od glavnih dejavnikov, ki lahko omeji učinkovitost kemoterapije za raka, je, da zdravniki poskušajo predpisati odmerek, ki omogoča vsaj nekaj izboljšane kakovosti življenja. Kemoterapija je zdravilo, ki neselektivno ubija celice, kar lahko povzroči nešteto stranskih učinkov, vključno s slabostjo, utrujenostjo in izpadanjem las. Če se daje v dovolj velikih odmerkih, je lahko zdravilo samo smrtno. Zato so zdravniki omejeni na odmerke, ki jih lahko predpišejo.