Vektorji genske terapije, znani tudi kot vektorji za prenos genov ali virusni vektorji, so mehanizem, s katerim se zdrav gen vstavi v normalno verigo deoksiribonukleinske kisline (DNK) osebe. Običajno so vektorji genske terapije virusi, ki so bili spremenjeni tako, da nosijo človeške gene. Leta 2011 je znanost o genski terapiji še vedno v zgodnjih fazah, čeprav mnogi zdravniki upajo, da bo nekega dne lahko popravila veliko različnih vrst genetskih stanj.
V genski terapiji se uporabljajo številne različne vrste virusov. Nekatere pogostejše vrste vključujejo adeno-povezane viruse, viruse herpes simpleksa, retroviruse in adenoviruse. Vsaka od teh vrst virusov vpliva na različne vrste celic, kar pomeni, da se uporabljajo v genski terapiji za ciljanje na različne motnje. Adeno-povezani virusi so na primer zasnovani tako, da se pritrdijo na kromosom 19, medtem ko virusi herpes simpleksa izločajo nevrone.
Virusi, ki so bili spremenjeni, da postanejo vektorji genske terapije, niso enaka različica virusa, ki povzroča škodo ljudem. Genetski material v teh modificiranih virusih je bil nadomeščen z zdravimi človeškimi geni, ki lahko zagotovijo zdravilo za zdravstveno stanje. Modificiran virus herpes-simplex, ki se uporablja v genski terapiji, ne more povzročiti herpesa, ker je bil iz virusa odstranjen genski material, ki povzroča herpes.
Vsi virusi, ki se uporabljajo kot vektorji genske terapije, morajo biti sposobni razmnoževanja DNK in ne samo ribonukleinske kisline (RNA), ker RNA ni mogoče uporabiti za nadomestitev poškodovanega dela človeške DNK. Poleg virusov obstaja še nekaj drugih načinov, kako lahko zdravniki vstavijo zdravo DNK v bolnikove celice. Ena nevirusna oblika vektorja genske terapije je lipid ali maščoba. Lipid vstopi v ciljno celico, kjer sprosti zdravo DNK za zdravljenje motnje. Možno je tudi pritrditi zdravo DNK na drugo molekulo, ki bi običajno vstopila v ciljno celico.
Čeprav je možno vstaviti zdravo DNK neposredno v ciljne celice, ta pristop ni tako praktičen kot uporaba virusov kot vektorjev genske terapije. Vstavljanje DNK neposredno v ciljne celice zahteva veliko količino DNK, ker se zdrava DNK med življenjskim ciklom modificiranega virusa ne bo replicirala tako, kot je. Poleg tega lahko samo nekatere vrste celic prejmejo DNK z uporabo molekul ali lipidov.