Monoklonska protitelesa se v medicini uporabljajo kot oblika imunoterapije, terapije, ki je namenjena uporabi odziva imunskega sistema osebe za zdravljenje bolezni. Natančneje, terapevtska monoklonska protitelesa se običajno uporabljajo za zdravljenje nekaterih oblik raka. Vendar ima lahko zdravljenje z monoklonskimi protitelesi potencialno resne neželene učinke, vključno z alergijskimi reakcijami, nizkim krvnim tlakom, zvišano telesno temperaturo, slabostjo in težavami z dihanjem.
Človeški imunski sistem uporablja protitelesa za odkrivanje in nevtralizacijo antigenov, kot so bakterije, virusi in drugi povzročitelji bolezni. Protitelesa imunskega sistema so beljakovine, ki lahko prepoznajo in napadejo različne antigene. Ciljna oblika imunoterapije, terapevtska monoklonska protitelesa imajo na splošno afiniteto za določen antigen ali vrsto celice. Običajno se uporabljajo za zdravljenje nekaterih vrst raka, vključno z ne-Hodgkinovim limfomom in rakom dojke. Včasih se uporabljajo tudi pri zdravljenju avtoimunskih motenj, kot so hude oblike sistemskega eritematoznega lupusa.
Obstajata dve različni kategoriji monoklonskih protiteles in zdravila, ki spadajo v vsako kategorijo, delujejo na različne načine. Nekatera terapevtska monoklonska protitelesa, kot je rituksimab, delujejo tako, da v telesu zaznajo specifične antigene, ki povzročajo bolezni, in se nanje pritrdijo. V primeru rituksimaba se zdravilo veže na beljakovino, imenovano CD20. To snov najdemo na vseh zrelih celicah B v telesu – celice B so vrsta celic imunskega sistema. S tem procesom se sproži bolnikov imunski sistem in napade vse celice, na katere so pritrjena terapevtska monoklonska protitelesa.
Druga kategorija monoklonskih protiteles vključuje vrsto zdravil, ki se uporabljajo za zdravljenje različnih vrst raka. Protitelesa v tej kategoriji na splošno ciljajo na specifične beljakovine, ki pomagajo pri razmnoževanju malignih celic v telesu. Monoklonska protitelesa se vežejo na te beljakovine in blokirajo komunikacijo med njimi in rakavimi celicami. V nekaterih primerih to pomeni, da se lahko maligne celice nehajo razmnoževati, v drugih pa, da se rak lahko zmanjša v velikosti, ker izgubijo zaloge krvi in hranil. Zdravila v tej kategoriji vključujejo cetuksimab, bevacizumab in trastuzumab.
Uporaba zdravil z visoko stopnjo specifičnosti antigena, kot so terapevtska monoklonska protitelesa, za zdravljenje malignih obolenj lahko nudi določeno stopnjo zaščite za celice, ki niso vključene v proces bolezni in zato niso tarče zdravil. Tako kot pri vseh zdravilih so tudi pri monoklonskih protitelesih povezani številni neželeni učinki, med katerimi so nizko število rdečih krvnih celic, nizek krvni tlak, nepravilen srčni utrip, težave z dihanjem in slabost. Zdravljenje z monoklonskimi protitelesi se običajno daje z intravensko infuzijo. Neželeni učinki, ki se lahko pojavijo med infuzijo, so lahko povezani s hitrostjo in znižanje hitrosti dajanja zdravila lahko pomaga zmanjšati moč infuzijskih reakcij.