Parasimpatolitiki delujejo na parasimpatični živčni sistem, ki uravnava notranje organe, kot sta prebavni trakt in srce. Zaradi njih je ta vidik živčnega sistema manj aktiven in se lahko uporablja pri zdravljenju različnih stanj. Iste spojine so prisotne v nekaterih toksinih; ti delujejo tako, da poškodujejo parasimpatični živčni sistem in motijo ključne notranje funkcije. Nekatera zdravila iz te družine imajo zelo ozek terapevtski indeks, kar pomeni, da je razlika med medicinsko koristnim in nevarnim odmerkom lahko zelo majhna.
V medicini obstaja širok spekter uporab parasimpatolitike. Ena je pri očesnih pregledih, kjer lahko zdravila, kot je atropin, razširijo oko. Zdravilo blokira krčenje gladkih mišic, tako da se oko ne more osredotočiti in zenica se namesto krčenja razširi. To omogoča specialistu za vid, da pogleda v notranjost očesa in jasno vidi njegove notranje strukture, kar je lahko pomembno za diagnozo in zdravljenje bolezni.
Nekatere od teh spojin lahko pomagajo pri zdravljenju astme in bolezni srca, tako da prisilijo mišice, da se sprostijo. Krčenje gladkih mišic lahko zoži dihalne poti in povzroči težave s srčnim utripom, zato se lahko za prekinitev teh kontrakcij uporabijo parasimpatolitiki. Uporabne so tudi pri obvladovanju nekaterih gastrointestinalnih stanj, pri katerih bolnik doživlja pogoste nenadzorovane kontrakcije gladkih mišic, in pri zdravljenju bolečih krčev mehurja.
Žleze slinavke in solzne žleze lahko nadzorujemo tudi s parasimpatolitiki, ker te izločke uravnava parasimpatični živčni sistem, prav tako žleze znojnice. Ljudje s hudimi težavami s potenjem lahko na primer dobijo ta zdravila kot terapijo za zmanjšanje proizvodnje znoja. Potrebna je skrb, da se zagotovi, da lahko bolnik še vedno varno uravnava notranjo temperaturo, kar je zaskrbljenost, ko je potenje potlačeno; medtem ko prekomerno potenje ni zaželeno, je za nadzor temperature potrebno nekaj znoja.
Druga klinična indikacija za parasimpatolitike je lahko zdravljenje nekaterih vrst zastrupitve. Atropin je na primer uporaben protistrup za živčni plin in pripadniki vojske lahko dobijo navodila, kako ga uporabiti v nujnih primerih. Bolnišnice lahko v ta namen vzdržujejo majhno zalogo parasimpatolitikov, tako da so pripravljene za bolnike, ki so izpostavljeni živčnim toksinom.
Zaskrbljenost glede varnosti parasimpatolitikov lahko nekatere zdravstvene ustanove povzroči, da jih hranijo na skrbno nadzorovanem območju. Pred njihovo uporabo morajo izvajalci zdravstvenih storitev dokazati, da sta zdravilo in odmerjanje pravilna, in morda bodo morali upoštevati poseben protokol, preden bolnikom dajo katero koli zdravilo. S tem zagotovimo, da bolniki ne dobijo pomotoma nevarnih zdravil ali prevelikih odmerkov predpisanih zdravil.