Na trg nenehno prihajajo novi načini zdravljenja in farmacevtski izdelki, večina pa jih je razvila s kliničnimi preskušanji. To so znanstvene študije s prostovoljci, običajno za testiranje izdelka ali zdravljenja. Pomagajo lahko ugotoviti, ali je določena terapija varna in učinkovita za zdravljenje določenega stanja. Klinična preskušanja so ključno orodje pri iskanju novih, učinkovitih zdravil.
Klinična preskušanja so hrbtenica številnih novih terapij, zlasti zdravljenja raka, večina pa se izvaja na univerzah ali raziskovalnih bolnišnicah. Večina ima posebna merila za vključitev/izključitev, ki se razlikujejo od preskušanja do preskušanja. Na primer, ena za zdravilo proti debelosti lahko navede udeležence, ki niso imeli operacije za hujšanje ali tiste, ki v določenem časovnem obdobju niso jemali zdravil za hujšanje na recept. To zagotavlja, da je manj verjetno, da bodo neznane ali nenavadne okoliščine vplivale na izid preskušanja.
Nekatera preskušanja uporabljajo kontrolno skupino, ki je prejela placebo ali standardno zdravljenje bolezni, rezultati pa se primerjajo s tistimi, ki prejemajo eksperimentalno zdravljenje. Drugi uporabljajo dvojno slep postopek, pri katerem niti raziskovalci niti bolniki ne vedo, katera skupina prejema zdravljenje ali placebo.
Bolnik prostovoljec lahko doživi neprijetne stranske učinke in bo morda moral pogosto obiskati zdravnika za oceno. Ti dejavniki so lahko pomanjkljivost, vendar so številni prostovoljci pripravljeni tvegati te neželene učinke zaradi možnosti ozdravitve. Udeleženci lahko kadar koli zapustijo preskušanje, čeprav jih lahko vprašajo, zakaj izstopajo iz študije.
Klinična preskušanja se običajno izvajajo v treh fazah, preden testirano zdravilo prejme odobritev vlade. Faza I je prva in najmanjša študija, ki uporablja skupine, ki štejejo med 20 in 80 pacienti, za testiranje učinkovitosti in optimalnega odmerka zdravila ter za ugotavljanje morebitnih stranskih učinkov. Faza II uporablja skupine od 100 do 300 ljudi za nadaljnje testiranje varnosti zdravila in za več zapiskov o njegovi učinkovitosti. Faza III primerja eksperimentalno zdravljenje s standardnimi terapijami in ga dodatno oceni glede varnosti in razpona odmerkov. Ko zdravilo prejme odobritev, gre skozi preskušanje faze IV, ki pomaga določiti njegova tveganja in koristi.