Zdravila sirote so zdravila, ki so razvita za zdravljenje zdravstvenih težav, ki so razmeroma redke. Ker je potencialni trg za zdravilo nizek, farmacevtske družbe ne proizvajajo ali promovirajo zdravila sirote v velikih količinah. Vlade pogosto ponudijo nekakšno spodbudo ustvarjalcu zdravila za proizvodnjo omejene količine za uporabo pri zdravljenju redke bolezni.
V Združenih državah je zdravilo sirota zdravilo, ki je posebej zasnovano za uporabo pri zdravljenju zdravstvenega stanja, ki prizadene manj kot 200,000 ljudi. Da bi spodbudila farmacevtska podjetja, da proizvajajo omejene količine teh zdravil, bo vlada ZDA zagotovila ugodnosti, kot so davčne olajšave ali jamstvo tržne ekskluzivnosti za določeno časovno obdobje, pogosto sedem let. Ta pristop naj ne bi le pomagal zagotoviti, da je zdravilo sirota na voljo, kadar je to potrebno, ampak tudi omogoča proizvajalcu, da poveča donos zdravila, saj noben drug proizvajalec zdravil ne more proizvajati in tržiti zdravila v tem obdobju.
S spodbujanjem razvoja zdravil sirote na ta način vlade omogočajo majhnim skupinam državljanov, ki se soočajo z redkimi boleznimi, da imajo še vedno dostop do zdravil, ki jim bodo pomagala obvladovati ali ozdraviti ta razmeroma nejasna stanja. Nadaljnje raziskave v obdobju ekskluzivnosti lahko prinesejo tudi dodatne uporabe za različna zdravila sirote. To bi razširilo potencialno bazo uporabnikov zdravila in morda omogočilo, da postane dovolj dobičkonosno, da proizvajalec agresivno trži zdravilo kot zdravilo za več različnih težav in ne za eno.
Posebnosti programa za zdravila sirote, ki ga sponzorira vlada, se bodo od države do države razlikovale. Različne države ponujajo različne ravni spodbud za farmacevtska podjetja, da letno proizvedejo majhne količine zdravila sirote. V nekaterih primerih lahko vladno financiranje pomaga podpreti raziskave zdravil sirote v obdobju ekskluzivnosti. Vlade lahko sprejmejo tudi zakon o zdravilih sirotah, ki določa pravno razlago tega, kar se šteje za zdravilo sirote. Zakonodaja lahko določi tudi pogoje, ki morajo biti izpolnjeni za pridobitev davčnih olajšav in drugih spodbud, ter določi število let, v katerih bo imel prvotni proizvajalec izključne pravice do proizvodnje zdravila.
V preteklih časih so se poskusi proizvajalcev distribucije informacij o zdravilih sirotah osredotočali predvsem na zagotavljanje podrobnosti o zdravilih medicinskim strokovnjakom. Vendar se to spreminja zaradi široke uporabe interneta. Danes si zdravstveni delavci, pa tudi neprofitne agencije, prizadevajo izobraziti javnost o naravi, simptomih in zdravljenju redkih zdravstvenih stanj prek informativnih spletnih mest, pogosto z besedami, ki jih povprečen človek lahko razume.