Genska terapija in vivo je proces, s katerim se spremeni genetska sestava celic, da se ustvari terapevtski učinek, ki preprečuje ali zdravi bolezni. Okvarjen ali manjkajoč dedni material – DNK – v jedru bolnikovih celic se spremeni ali nadomesti z zdravimi geni. Posebej modificirani virusi delujejo kot nosilci novega genskega materiala in ga dostavijo pacientovim ciljnim celicam ali tkivom. Med tem postopkom poteka prenos genskega materiala v pacientovem telesu.
Postopek genske terapije in vivo se od ex vivo genske terapije razlikuje po tem, da slednji postopek vzame celice iz pacientovega telesa, vstavi gene in goji celice v laboratoriju in ne v pacientovem telesu. Celice, ki vsebujejo novo DNK, se kasneje ponovno vnesejo v potrebna tkiva pri pacientu. Latinski izraz ex vivo pomeni »izven živega«, in vivo pa pomeni »v živem«. To zdravljenje običajno zahteva ekstrakcijo in zamenjavo pacientovega kostnega mozga v dveh ločenih operacijah.
Nosilci ali vektorji, ki dostavljajo terapevtski genetski material, so retrovirusi, adenovirusi, virusi herpesa in drugi virusi. Lastni genski material virusov je odstranjen ali inaktiviran, zaradi česar so neškodljivi in nezmožni za prenos bolezni. Genetski material se nato nadomesti s terapevtskimi geni. Različni virusi ciljajo na različne celice in tkiva v telesu. Novi genetski material dostavijo na način, podoben metodi, ki jo uporabljajo virusi, ki povzročajo bolezni, ko vbrizgajo gene v gostiteljske celice, medtem ko prenašajo bolezen.
Dostava genov je učinkovita le, če so ciljne celice, ki se delijo. Da bi se terapevtski geni, dostavljeni med gensko terapijo in vivo, izrazili v tkivu, jih je treba vstaviti v celice, ki so podvržene mitozi, procesu celične delitve. To omogoča, da se nova DNK razširi po bolnikovih tkivih. Ko virus dostavi novo DNK, umre ali ga napade imunski sistem.
Medicinski strokovnjaki uporabljajo gensko terapijo za zdravljenje različnih vrst raka, dednih bolezni, ki jih povzročajo genetske okvare, virusa človeške imunske pomanjkljivosti (HIV) in drugih bolezni. Tehnika najbolje deluje pri boleznih, ki jih povzročajo posamezni okvarjeni geni. Številne kronične bolezni so posledica več genskih motenj in predstavljajo večji izziv.
Raziskave genske terapije in vivo se osredotočajo na izpopolnjevanje specifičnih vektorjev za ciljne celice in tkiva, povečanje učinkovitosti prenosa genov, povečanje doslednosti dostave genov na točno določeno lokacijo v zaporedju DNK pacienta in raziskovanje novih aplikacij za boj proti boleznim za to tehniko. Raziskave so obravnavale tudi vprašanja zavračanja vstavljene terapevtske DNK in povečanja dolgoročne učinkovitosti prenosa genov. Raziskane so tudi učinkovite, neinvazivne metode odkrivanja genske ekspresije v tkivih in celicah pacienta po in vivo genski terapiji.