Kadar zdravnik predpiše zdravilo za stanje, za katerega ni bilo odobreno, je to znano kot uporaba zdravil brez predpisov. Po vsem svetu je uporaba brez predpisov sprejeta in običajna praksa, zlasti v nekaterih medicinskih disciplinah. Včasih uporaba brez predpisov predstavlja inovativen in svež pristop k stanju, v drugih primerih pa odraža standard oskrbe in dolgoletno običajno uporabo. V večini primerov je predpisovanje brez predpisov povsem zakonito, čeprav morda ni vedno varno za bolnika.
Preden se zdravilo sprosti, gre skozi dolgotrajen postopek testiranja in odobritve. Zdravilo je običajno usmerjeno na določeno stanje, testiranje pa je zasnovano tako, da zagotovi, da je zdravilo učinkovito proti stanju. V času odobritve se določijo tudi najboljši odmerki in način dostave. Na koncu preskusnega obdobja bo regulativna agencija, kot je Uprava za hrano in zdravila Združenih držav Amerike (FDA), odobrila ali zavrnila prijavo za zdravilo.
Ko je farmacevtsko podjetje odobreno, lahko zdravilo trži za odobreno uporabo, ki se včasih imenuje tudi »indikacija«. Na primer, farmacevtsko podjetje lahko razvije zdravilo, ki je namenjeno boju proti depresiji. Oglaševanje zdravila lahko samo nakazuje, da je učinkovito pri depresiji. Vendar pa lahko zdravniki odkrijejo, da je zdravilo učinkovito tudi za zdravljenje bolečine, in v tem primeru ga lahko predpišejo brez predpisov bolnikom, ki bi lahko imeli koristi od vrste lajšanja bolečin, ki jo zdravilo ponuja.
Uporaba zdravil brez predpisov je še posebej pogosta v pediatriji, saj se veliko zdravil testira samo na odraslih in ne na otrocih. Zdravljenje raka vključuje tudi veliko nedovoljeno uporabo, saj je večina zdravil proti raku oblikovanih za določeno vrsto in stopnjo raka, vendar so lahko širše uporabna. Veterinarji uporabljajo tudi prepovedane droge, zlasti kadar imajo opravka z eksotičnimi vrstami.
Nekatera zdravila, kot so opiati, so strogo regulirana in zdravniki jih morda ne bodo predpisali za uporabo brez predpisov. Vendar pa je večina zdravil popolnoma zakonita za predpisovanje brez predpisov, ker regulativne agencije zdravnikom na splošno ne povejo, kako natančno naj se ukvarjajo z medicino, čeprav lahko oblasti v očitnih primerih zlorabe posegajo. Medicinska znanost napreduje tako hitro, da je regulativnim agencijam lahko težko slediti inovacijam v farmacevtskih izdelkih in mnoga farmacevtska podjetja raje ne bi šla skozi dolgotrajen postopek testiranja in odobritve za vsako morebitno uporabo zdravila. Posledično je lahko kar 60 % receptov brez predpisov.
Če vam zdravnik predpiše zdravilo, ki ni priporočeno, se ne bojte spraševati o tem. Morali bi se počutiti udobno, če se sprašujete o tem, kako učinkovita bo uporaba zdravila, ki ni predpisana, in ali so bile objavljene kakšne študije o uporabi zdravila v kontekstu, ki ni dovoljen za uporabo. Ne pozabite vprašati o koristih in tveganjih zdravila ter o stranskih učinkih in možnih interakcijah z zdravili. Če ste zaskrbljeni zaradi plačila za zdravilo, boste morda želeli ugotoviti, ali vaša zavarovalnica krije uporabo zdravil brez predpisov ali ne, saj nekatera podjetja ne bodo krila receptov, ki niso predpisani.