Protitelesa proizvaja imunski sistem za prepoznavanje in vezavo na tuje beljakovine. Monoklonska protitelesa ciljajo samo na eno specifično beljakovino in so zaradi tega lahko zasnovana tako, da ciljajo na določene celice za uničenje s strani imunskega sistema. Terapija z monoklonskimi protitelesi lahko upočasni rast raka, zmanjša verjetnost zavrnitve organov, pomaga pri boju proti virusnim okužbam in zmanjša učinke avtoimunskih bolezni.
Ko je imunski sistem izpostavljen tujim beljakovinam, B-limfociti imunskega sistema proizvajajo protitelesa, ki se lahko specifično vežejo na te beljakovine. Protitelo se veže na ciljni antigen in deluje kot znak za druge imunske celice, imenovane fagociti, da pridejo in uničijo antigen. Različne vrste B-limfocitov proizvajajo vrsto protiteles, imenovanih poliklonska protitelesa, ki se vežejo na različna področja antigena. Da bi natančno ciljali na določeno vrsto antigena za zdravljenje s protitelesi, hkrati pa se izognili uničenju zdravega tkiva, je treba uporabiti veliko identičnih protiteles, znanih kot monoklonska protitelesa.
Prva monoklonska protitelesa sta leta 1975 proizvedla Georges Kohler in Cesar Milstein z uporabo celic imunskega sistema miši, ki je bila pred tem izpostavljena želenemu antigenu. Mišje celice so bile združene s celicami, ki so bile rakave, in so se tako razmnoževale za nedoločen čas. Ta nenadzorovana rast je proizvedla uporabno količino genetsko identičnih celic in identičnih monoklonskih protiteles. Sodobna uporaba genskega inženiringa pomeni, da lahko celične linije proizvajajo monoklonska protitelesa, ki so deloma človeška in deloma mišja. To zmanjša verjetnost, da bo bolnikov imunski sistem prepoznal protitelesa kot tuja in jih poskušal uničiti.
Terapija z monoklonskimi protitelesi zmanjša zavrnitev organov ali presadkov in lahko zmanjša učinke avtoimunske bolezni z posegom v pacientov sistem za prepoznavanje tujih beljakovin. Terapija z monoklonskimi protitelesi je pomembna tudi na področju virologije. Na tem področju lahko protitelesa dajemo bolnikom za boj proti specifični virusni okužbi.
Terapija z monoklonskimi protitelesi se lahko predpiše kot del režima zdravljenja raka, pri katerem se določeno monoklonsko protitelo lahko veže na rakave celice in jih označi za uničenje fagocitov. Terapija z monoklonskimi protitelesi je lahko zasnovana tudi za upočasnitev rasti raka ali zaustavitev rasti krvnih žil, ki raka oskrbujejo s hranili; to naredi tako, da blokira prenos rastnih faktorjev, ki jih sproščajo rakave celice. Radiacijsko terapijo lahko tudi natančno dostavimo rakavim celicam, ne da bi pri tem poškodovali bližnje zdrave celice, tako da radioaktivno snov pritrdimo na protitelo, specifično za rakavo celico.