Človeško telo uporablja različne snovi, da ostane živo, raste in je zdravo. Glavna skupina uporabnih snovi v biologiji so beljakovine, veliko od njih pa telo proizvaja naravno. Znanstveniki so odkrili, da bi lahko pri nekaterih boleznih vnos beljakovine z biološkim učinkom v telo ugodno vplival na bolnika. Ta vrsta beljakovinskega zdravila se imenuje terapevtska beljakovina. Večina terapevtskih beljakovin je pridobljena iz gensko spremenjenih živalskih ali mikrobnih celic.
Beljakovine so bistveni del normalnega delovanja človeka. Obstaja veliko različnih vrst in vse opravljajo določene vloge v telesu. Encimi, ki telesu s kemično reakcijo pomagajo spremeniti eno snov v drugo, so ena pomembna skupina. Nekatere naravne beljakovine so krvni faktorji in pomagajo pri strjevanju ran, da preprečijo izgubo krvi. Insulin je še ena človeška beljakovina in igra bistveno vlogo pri uravnavanju krvnega sladkorja.
Druge beljakovine delujejo kot del imunskega sistema in pomagajo ciljati in ubijati neželene napadalce v telesu. Nekatere vrste beljakovin so signalizatorji in spodbujajo določeno vrsto rasti. Nešteto funkcij naravnega niza človeških beljakovin omogoča znanstvenikom, da izberejo specifične beljakovine, raziščejo natančno delo, ki ga beljakovine opravljajo, in to delo uskladijo z zdravstvenimi stanji, kjer lahko ta beljakovina spodbuja zdravje.
Znanstveniki so uspeli ustvariti nenaravne vire veliko teh človeških beljakovin. V preteklosti je bila človeška beljakovina prisotna le v človeških virih ali morda pri živalih s podobnimi beljakovinami. Ravni terapevtskih beljakovin iz naravnih virov so bile na splošno nizke, kar odraža koncentracijo beljakovin v telesnem tkivu. En primer je bila zgodnja vrsta terapevtskega proteina, imenovanega človeški rastni hormon, ki so ga zdravniki ekstrahirali iz posušenih hipofiz mrtvih ljudi, da bi ga injicirali otrokom s težavami pri rasti.
Težave pri pridobivanju terapevtskih beljakovin so se končale s prihodom genskega inženiringa. Znanstveniki bi lahko identificirali gen pri človeku, ki vsebuje navodila za določeno beljakovino. Nato so ta gen namestili v živalsko, živalsko ali mikrobno celico in počakali, da novi organizem proizvede zahtevano beljakovino.
Celoten živalski primer teh proizvodnih sistemov je gensko spremenjen prašič, ki v mleku izraža beljakovino za strjevanje krvi, ki jo lahko znanstveniki nato ekstrahirajo in očistijo. Celična kultura je običajna metoda proizvodnje. V tej situaciji posamezne celice vsebujejo zahtevani človeški gen in rastejo neodvisno druga od druge, vendar izražajo terapevtski protein v vsebnik, ki drži celice. Celice v celični kulturi so lahko človeške, živalske ali mikrobne.
Terapevtski proteini delujejo, ko se vnesejo v telo, na primer z injekcijo. Telo prepozna beljakovino kot funkcionalno in se odzove, kot da bi bila beljakovina naravno prisotna. Bolezni, ki jih je mogoče nadzorovati s terapevtskimi beljakovinskimi zdravili, vključujejo nekatere vrste anemije, specifične oblike sladkorne bolezni in hemofilije. Terapevtski proteini so lahko uporabni tudi na področju zdravljenja raka, cistične fibroze in bolezni srca.