Talidomid je zdravilo, ki je morda najbolj znano po povzročanju prirojenih napak. Sredi dvajsetega stoletja so ga običajno dajali nosečnicam kot zdravljenje jutranje slabosti. Ko se je rodilo veliko dojenčkov s prirojeno napako, imenovano fokomelija, so zdravilo umaknili s trga. Zaradi tragičnih posledic tega zdravila so številne države sprejele strožje zahteve za testiranje na droge. Z leti so raziskovalci odkrili nove aplikacije talidomida, ki ga uporabljajo kot zdravljenje raka ali kot zdravljenje gobavosti.
Mehanizem delovanja talidomida je, da deluje kot antiangiogeno sredstvo, kar pomeni, da služi za zaviranje rasti in razvoja novih krvnih žil. Deluje tudi kot imunomodulator, ki spreminja aktivnost imunskega sistema telesa. Poleg tega zdravilo spremeni ravni različnih nevrotransmiterjev v možganih, kar povzroči sedacijo.
Odkritje talidomida sega v začetek dvajsetega stoletja. Raziskovalci so opazili njegovo sposobnost zmanjšanja slabosti, lajšanja bolečin, povzročanja sedacije in lajšanja glavobolov. Ti zgodnji raziskovalci so menili, da je zdravilo varno za uporabo vsem ljudem. Zaradi zaznane varnosti in učinkovitosti pri lajšanju simptomov jutranje slabosti in nespečnosti so številne nosečnice prejemale zdravilo v petdesetih in zgodnjih šestdesetih letih prejšnjega stoletja.
Na žalost so kmalu odkrili škodljiv učinek zdravila. Pomemben odstotek nosečnic, ki so jemale zdravilo, je rodilo dojenčke s fokomelijo, ki je stanje, za katerega so značilni nerazvite okončine, zmanjšana inteligenca in odsotnost medeničnih kosti. Razvoj teh prirojenih napak je šokiral javnost in privedel do sprejetja strožjih politik predpisov o drogah v mnogih državah po svetu.
Čeprav ima uporaba talidomida tragično zgodovino, je zdravilo z leti našlo nove aplikacije. Raziskovalci so uporabili antiangiogene lastnosti zdravila pri zdravljenju stanj, kot je multipli mielom. Bolnikom z določeno vrsto gobavosti, znano kot eritem nodosum leprosum, pogosto koristi jemanje zdravila. Raziskovalci so raziskali uporabo zdravila pri stanjih, vključno s kronično boleznijo presadka proti gostitelju, Crohnovo boleznijo in kronično limfocitno levkemijo. Danes se zdravilo trži pod blagovno znamko Thalidomid®, kadar se uporablja za zdravljenje teh stanj.
Pogosti neželeni učinki talidomida vključujejo sedacijo, utrujenost, zaprtje in šibkost. Bolniki, ki jemljejo zdravilo, imajo povečano tveganje za nastanek krvnih strdkov. Zaradi zloglasnega škodljivega učinka povzročanja prirojenih okvar je predpisovanje zdravil v mnogih državah skrbno urejeno. V ZDA morajo biti bolniki, ki prejemajo zdravilo, poučeni o tveganjih in koristih zdravljenja. Ženske v rodni dobi, ki jemljejo zdravila, morajo biti na varni metodi kontracepcije in redno opravljati teste nosečnosti.