Kaj je somatska genska terapija?

Genska terapija vključuje prenos dobrih genov v celice za zamenjavo škodljivih genov. Obstajata dve specifični vrsti: geni, preneseni v celice zarodne linije (reproduktivne celice) in geni, preneseni v somatske celice (telesne celice). Pri somatski genski terapiji se spremenjeni geni vstavijo v prizadeti del telesa ali pa se telesne celice odstranijo, zdravijo s spremenjenimi geni in nadomestijo. Ljudje, ki uporabljajo tovrstno terapijo, vključujejo bolnike z boleznimi, kot so rak, hemofilija, cistična fibroza in mišična distrofija. Pozitivni vidiki, ki jih lahko pričakujejo bolniki, vključujejo zdravstvene koristi, varnost in manj etične pomisleke kot genska terapija z zarodno linijo, negativni vidiki pa lahko vključujejo doživljenjsko zdravljenje in težave z dostavo genov.

Zdravniki lahko izvajajo somatsko gensko terapijo in vivo ali ex vivo. Z in vivo terapijo zdravniki prenesejo spremenjen gen neposredno v telo, običajno v tkivo. Na primer, geni so vstavljeni v kožo pri bolnikih s kožnim rakom in v mišice pri bolnikih z mišično distrofijo. Pri tehniki ex vivo zdravniki pogosto odstranijo prizadete celice, krvne celice ali celice kostnega mozga iz bolnikovega telesa. Po vstavitvi želenega gena v celice jih vbrizgamo nazaj v telo.

Ena od vodilnih prednosti somatske genske terapije je tudi pomanjkljivost: ljudje, ki so podvrženi somatski genski terapiji, ne prenašajo spremenjenih genov na svoje potomce, ker so spremenjene samo telesne celice, ne reproduktivne celice. To je pozitivno, ker ni etičnih pomislekov glede poseganja v naravni razvoj dojenčkov, kot pri genski terapiji zarodne linije. Dejansko je genska terapija na reproduktivnih celicah v nekaterih državah prepovedana. Vendar pa je nezmožnost prenosa spremenjenih genov lahko negativna, ker se koristni učinki somatske genske terapije ustavijo pri pacientu in preprečijo možnost prenosa zdravstvenih koristi na prihodnje generacije.

Druge prednosti somatske genske terapije vključujejo varnost v primerjavi z gensko terapijo z zarodno linijo in potencialne koristi za zdravje bolnika, ki spremenijo življenje. Možne slabosti somatske genske terapije vključujejo začasne učinke in zaplete med dostavo genov. Ljudje, ki prejemajo somatsko gensko terapijo, pogosto potrebujejo zdravljenje do konca svojega življenja, ker se celice telesnega tkiva, v katerega so bili vstavljeni geni, sčasoma izgubijo. Poleg tega lahko virusi, ki jih genski terapevti uporabljajo za vstavljanje genov v celice, včasih povzročijo nenamerni odziv imunskega sistema. Obstaja tudi možnost, da nosilci genov spremenijo napačne gene.