ReFacto® je zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje hemofilije A, stanja, ki preprečuje pravilno strjevanje krvi pri prizadetih ljudeh. ReFacto® je antihemofilna beljakovina, ki deluje kot sredstvo za strjevanje krvi in se lahko uporablja za preprečevanje ali zdravljenje epizod krvavitev. Zdravilo se proizvaja s tehnologijo rekombinantne DNK.
Ljudje, ki jih prizadene hemofilija A, nimajo faktorja strjevanja krvi, imenovanega faktor VIII, in ReFacto® deluje kot nadomestek za manjkajoči faktor. To zdravilo za strjevanje krvi je beljakovina, sestavljena iz 1,438 aminokislin, povezanih skupaj, kar je zaporedje, podobno naravnemu faktorju VIII. Zdravilo ima enake biološke učinke in vitro kot naravni faktor VIII.
Telo uporablja zdravilo kot kofaktor faktorja strjevanja krvi IX. Faktor IX in faktor VIII ali ReFacto® pretvorita faktor strjevanja krvi X v aktivirano obliko. Aktivirana oblika faktorja X pretvori protrombin v trombin. Trombin nato pretvori fibrinogen v fibrin. Fibrin tvori kri v strdke in preprečuje nadaljnjo krvavitev.
Zdravilo je na voljo v obliki posušenega ali liofiliziranega praška v različnih jakostih. Prašek se rekonstituira za intravensko injekcijo ali injekcijo v veno. Injiciranje lahko opravi zdravnik ali medicinska sestra ali pa se bolniki usposobijo za samostojno dajanje zdravila. Pogostost jemanja zdravil je lahko od vsakih osem ur do 24 ur od enega do štirih dni ali po navodilih zdravnika.
Neželeni učinki uporabe zdravila ReFacto® vključujejo omotico, glavobol, kožni izpuščaj, izcedek iz nosu, vneto grlo, kašelj, zvišano telesno temperaturo ali mrzlico, bolečine ali otekanje sklepov, slabost in bruhanje, neprijeten okus v ustih in draženje na mestu injiciranja . Resnejši neželeni učinki vključujejo bolečine v prsnem košu, krvavitev z mesta injiciranja, pogostejše krvavitve in lahke modrice. ReFacto® lahko povzroči tudi resne alergijske reakcije, kot so koprivnica, težave z dihanjem, omedlevica in otekanje obraza, jezika in vratu.
ReFacto® je izdelan z uporabo celične linije jajčnikov kitajskega hrčka, ki je bila gensko spremenjena za proizvodnjo aktivne sestavine. Protein očistimo iz celične kulture s kromatografijo. To pomeni, da zdravilo ni neposredno očiščeno iz človeške krvi, vendar celična kultura vsebuje človeški albumin in rekombinantni insulin.
Bolniki, ki jemljejo ReFacto®, lahko tvorijo protitelesa proti zdravilu, zaradi česar lahko zdravljenje postane manj učinkovito pri nadzoru epizod krvavitev. Če se to zgodi, je treba poiskati zdravniško pomoč. Ljudje, ki jemljejo zdravilo ReFacto®, bodo morda morali redno opravljati krvne preiskave, da se zagotovi, da zdravilo deluje učinkovito.