Onkologi pogosto uporabljajo merkaptopurin za zdravljenje akutne limfocitne levkemije, ki se običajno imenuje ALL. Zdravniki lahko predpišejo tudi zdravilo za antagoniste purina kot zdravljenje nekaterih avtoimunskih motenj ali raka krvi, vključno s Chronovo boleznijo, pediatričnim ne-Hodgkinovim limfomom in vero policitemijo. Neželeni učinki so povezani z destruktivnimi in imunosupresivnimi lastnostmi merkaptopurina.
Razmnoževanje celic je odvisno od kod deoksiribonukleinske kisline (DNK) in ribonukleinske kisline (RNA) v jedru, ki običajno določajo hitrost nastajanja celic in vrsto proizvedene celice. Ko te kode postanejo okvarjene, se razvijejo nenormalne celice ali pride do pospešene celične reprodukcije. Raziskovalci verjamejo, da merkaptopurin moti encime, potrebne za kodiranje DNK in RNA, kar zavira nenormalno celično proliferacijo. Z oviranjem normalnih celičnih aktivnosti pride do uničenja celic.
Kostni mozeg pri bolnikih z diagnozo akutne limfocitne levkemije in ne-Hodgkinovega limfoma hitro proizvaja nenormalne bele krvne celice. Osebe z diagnozo vera policitemije imajo nenormalno visoko število rdečih krvnih celic. Zdravniki lahko predpišejo merkaptopurin v povezavi z drugimi zdravili za zatiranje razvoja teh nenormalnih celic. Ko bolniki vstopijo v remisijo, zdravniki pogosto nadaljujejo z jemanjem zdravil, da preprečijo ponovni vzpon anomalne celične aktivnosti.
Znanstveniki tudi verjamejo, da merkaptopurin moti kemikalije, potrebne za zagotavljanje drugih imunskih odzivov. Ponudniki zdravstvenih storitev pogosto uporabljajo različna zdravila, vključno s protivnetnimi sredstvi in antibiotiki za zdravljenje avtoimunskih vnetnih črevesnih bolezni. Če se Chronova bolezen ali ulcerozni kolitis ne odzoveta na običajne metode zdravljenja, lahko izvajalci zdravstvenih storitev predpišejo merkaptopurin za zatiranje nenormalnih imunskih odzivov.
Del bolnikov, ki trpijo za psoriazo, lahko razvije avtoimunsko motnjo, znano kot psoriatični artritis. Bolezen običajno povzroči vnetje, otekanje in nenormalno rast kože, vezivnega in kostnega tkiva. Zdravstveni delavci pogosto predpisujejo imunosupresivna zdravila, podobna merkaptopurinu, da zmanjšajo te vnetne procese in zavirajo kopičenje pomanjkljive celične rasti.
Neželeni učinki jemanja merkaptopurina so običajno odvisni od količine odmerka in dolžine časa, ko bolniki uporabljajo zdravilo. Dlje ko se zdravilo uporablja, hujši so neželeni učinki. Neželeni učinki vključujejo izgubo apetita, izpadanje las in gastrointestinalne simptome. Bolniki lahko prenašajo slabost, bruhanje in drisko skupaj z morebitnimi črevesnimi razjedami. Lahko se pojavijo znaki anemije, saj zdravilo zavira tudi razvoj zdravih rdečih in belih krvnih celic ter trombocitov.
Zdravniki lahko predpišejo tudi zdravila, ki povzročijo, da je urin bolj alkalen, in priporočajo jemanje mekaptopurina z zadostnimi količinami vode, da preprečijo morebitno okvaro ledvic. Težave nastanejo, ker organi za filtriranje krvi naletijo na večje količine uničenih celic in purina od običajnih. Bolniki lahko doživijo tudi uničenje jetrnega tkiva po dolgotrajni uporabi zdravila.