Kaj je genska terapija z zarodno linijo?

Genska terapija z zarodno linijo je oblika zdravljenja bolezni, pri kateri se genetske spremembe naredijo v zarodni liniji ali predembrionalni fazi semenčic ali jajčec. To je v nasprotju s tradicionalnim somatskim pristopom, kjer se poskus zdravljenja bolezni izvaja na genetski ravni pri popolnoma zrelih organizmih. Čeprav je genska terapija z zarodno linijo učinkovitejše zdravljenje, nosi s seboj številne kontroverzne etične in družbene pomisleke.

Somatsko gensko zdravljenje se izvaja že od zgodnjih devetdesetih let prejšnjega stoletja z zelo omejeno učinkovitostjo. Pri somatski genski terapiji se pri pacientu nadomeščajo ali gensko izboljšani geni, ki ne delujejo, s ciljem zdravljenja ciljnega gena. Ta zdravljenja so se pogosto izkazala za neučinkovita ali začasna. Temeljna prednost genske terapije zarodne linije je, da se genetska sprememba prenaša v zarodek kot stalen in naraven del razvoja. Takšne genetske spremembe so nepopravljive in jih lahko subjekt nato prenese na svoje potomce.

Obe obliki genske terapije na splošno uporabljata isto preizkušeno metodo ali vektor za vstavljanje novih genetskih navodil v celice. Kot transportni mehanizmi se uporabljajo virusi, ki so sicer neškodljivi za telo. Del njihove genetske strukture se spremeni, da nosi želeni gen, nato pa se vstavijo v gostitelja, kjer integrirajo svojo DNK v celično strukturo DNK gostiteljskih celic. Razmnožujejo se skupaj s celicami gostitelja in s tem širijo spremenjen gen po telesu.

Kjer somatsko zdravljenje ne uspe, je v tem, kako telo sprejme ta nov genski material. Pogosto obstajajo imunski odzivi, stranski učinki zaradi prisotnosti virusa in poškodbe celice, ki lahko povzročijo mutacijo in raka. Prav tako so številne bolezni pogosto posledica več genetskih slabosti, ki jih ni mogoče zdraviti s popravkom samo enega gena. Genska terapija z zarodno linijo zaobide večino teh težav, hkrati pa ustvari nove lastne.

Uspešno zdravljenje z gensko terapijo zarodne linije verjetno sploh ne bo imelo imunskega odziva. Poleg tega je lažje spremeniti spermo ali jajčne celice kot poskusiti zdraviti kompleksno in uveljavljeno genetsko motnjo pri odraslih. Nasprotno pa je genska terapija zarodne linije, če je pomanjkljiva, lahko veliko bolj škodljiva za zarodek kot odrasla oseba, kar povzroči deformacijo ali smrt.

Etična vprašanja se pojavljajo tudi tam, kjer je mogoče uporabiti gensko terapijo zarodne linije za spreminjanje temeljnih značilnosti posameznika. Takšne spremembe se lahko pojavijo pri spolu, višini, inteligenci, barvi kože itd. V širšem obsegu bi to lahko postalo evgenični program, ki bi manipuliral s celotno populacijo, da bi izločil neželene lastnosti.