Eksperimentalno zdravljenje je zdravljenje, ki ga medicinska skupnost še ne priznava, saj je še vedno v preiskavi, da bi izvedeli več o njegovi učinkovitosti. Znano tudi kot preiskovalno zdravljenje, lahko pacientu ponudi možnost dostopa do inovativnih terapij za stanje, vendar prinaša tudi znatna tveganja. Bolniki, ki izpolnjujejo pogoje za takšno zdravljenje, bodo morali opraviti svetovanje, da se prepričajo, da razumejo naravo zdravljenja, da se bodo lahko informirano odločili, ali bodo nadaljevali.
Najpogosteje so eksperimentalna zdravljenja v kliničnih preskušanjih. Proizvajalec zdravil ali medicinskih pripomočkov vlaga v razvoj izdelka in ga mora preizkusiti, da vidi, kako in če deluje. Ko se testiranje nadaljuje, se preskušanje povečuje in sprejme več bolnikov, tako da lahko podjetje ustvari večjo zbirko podatkov. Ljudje, ki prejemajo eksperimentalno zdravljenje, imajo zagotovila, da je opravilo osnovne varnostne teste, vendar je lahko še vedno nevarno ali neuporabno.
Pacient se lahko kvalificira za eksperimentalno zdravljenje, če se ne odziva na konvencionalno zdravljenje, če ima stanje, ki je napredovalo preko rednega zdravljenja, ali ima nenavadno stanje, za katerega še ni uveljavljeno zdravljenje. Običajno imajo ljudje dostop do zdravljenja in podporne oskrbe brezplačno, ker sodelujejo v medicinskih raziskavah. Podjetja za zdravila lahko ponudijo tudi eksperimentalno zdravljenje na podlagi sočutja, če bolnik ne izpolnjuje pogojev za klinično preskušanje, vendar bi mu lahko še vedno koristilo.
Medtem ko je na protokolu eksperimentalnega zdravljenja, se bo moral pacient javljati na redne zdravniške preglede. Zdravnik bo ocenil bolnikov odziv na zdravljenje, preveril neželene učinke in po potrebi odvzel vzorce krvi in tkiva za člane raziskovalne skupine. Bolniki bodo morda morali izpolnjevati redne vprašalnike, voditi dnevnike in opravljati druge naloge za pomoč raziskovalcem. To bo raziskovalcem omogočilo, da prepoznajo neželene učinke in druge težave z zdravilom ali napravo. Velik del teh informacij bo šel v embalažo in priporočila, če vladne agencije odobrijo zdravljenje za prodajo.
Zavarovalnice običajno ne pokrivajo te vrste zdravljenja. Pričakujejo, da bodo zdravniki najprej uporabili konvencionalna sredstva in morda zavrnejo kritje preiskovalnih terapij ali zdravil. Pacienti se lahko pritožijo, ali si bo podjetje v posebnih okoliščinah premislilo, vendar so uspešne pritožbe redke. Obstajajo pomisleki glede odgovornosti in drugih pravnih vprašanj, ki se jim podjetja običajno poskušajo izogniti tako, da preprosto zavrnejo vse zahteve za kritje v situacijah poskusnega zdravljenja.