Arzenov trioksid je bil odobren za zdravljenje posebne vrste levkemije, imenovane akutna promielocitna levkemija, pri kateri je nerazvitih krvnih celic, ki jih najdemo v kostnem mozgu in krvi, v prevelikem številu. Ko se zdravniki obrnejo na arzenov trioksid, to običajno pomeni, da kemoterapija ni delovala. Je del seznama zdravil, imenovanih antineoplastika, in verjamejo, da upočasnjuje ali ustavi rast rakavih celic.
Nekateri specialisti za raka uporabljajo arzenov trioksid za zdravljenje multiplega mieloma ali raka, ki ga najdemo v plazemskih celicah kostnega mozga. Drugi strokovnjaki ga uporabljajo za zdravljenje drugih vrst raka kostnega mozga in krvi, kot sta akutna mielogena levkemija in kronična mielogena levkemija. Ko se odkrijejo dodatne uporabe zdravila, se lahko zdravniki odločijo za uporabo tudi za zdravljenje drugih stanj. Dejansko, dokler je zdravilo odobreno za zdravljenje enega stanja, se lahko uporablja za zdravljenje katerega koli stanja, ki ga zdravnik oceni kot primerno.
Najpogostejši način uporabe arzenovega trioksida za medicinske namene je injiciranje v veno. Običajno je v obliki prahu, ko pa se pretvori v tekočino, lahko zdravnik ali medicinska sestra injicira zdravilo v obdobju ene do štirih ur. Injekcije se običajno zgodijo enkrat na dan in večina zdravnikov jih raje daje koncentrirane na uro ali dve. Količina zdravila, ki jo bolnik prejme, je odvisna od različnih dejavnikov, kot so pacientova teža in višina, bolnikovo splošno zdravje in vrsta raka ali zdravstvene težave, ki se zdravi.
Neželene učinke lahko imajo ljudje, ki prejemajo injekcije arzenovega trioksida. V večini primerov so neželeni učinki reverzibilni in običajno prenehajo po prenehanju zdravljenja. Neželeni učinki, ki se najpogosteje pojavijo, vključujejo slabost, bruhanje, bolečine v trebuhu, drisko, kašelj, utrujenost, zvišano telesno temperaturo, glavobol, težko dihanje in hiter srčni utrip. Nekateri bolniki občutijo tudi otekanje nekaterih delov telesa, vneto grlo, izpuščaj, nespečnost, bolečine v sklepih, mrzlico in tesnobo.
Obstaja izredno resen stranski učinek arzenovega trioksida, ki ga mora zdraviti zdravnik, imenovan sindrom diferenciacije akutne promielocitne levkemije. To je pravzaprav reakcija med levkemijo in zdravilom. Bolniki imajo običajno vročino, težave z dihanjem in pridobivanje telesne teže, če jih prizadene sindrom. V večini primerov bo zdravnik preprosto zdravil sindrom z visokimi odmerki steroidov. Običajno se bo zdravljenje levkemije nadaljevalo, potem ko je sindrom nadzorovan.