Ribonukleinska kislina (RNA) je nukleinska kislina, ki se uporablja v procesu sinteze beljakovin v celici. Transfekcija RNA vstavi RNA iz ene celice v drugo celico. Ta postopek se pogosto uporablja v genski terapiji za zdravljenje bolezni.
Transfekcija RNA se zanaša na lipidni nosilec, mikroinjektacijo ali elektriko za vstavljanje majhnega koščka RNA v ciljno celico. Majhna velikost ne opozori imunskega sistema celice na tujo snov. To omogoča, da se RNA integrira in postane del naravnega delovanja celice.
Običajno se vstavljena RNA šteje za majhno motečo RNA (siRNA). SiRNA lahko blokira izražanje naravnega proteina tako, da na njegovo mesto namesti svoj lastni protein. Če je RNA transficirana v celico, ki ima mutacijo in povzroča bolezen, lahko težavo vsaj začasno odpravi.
MikroRNA (miRNA) je majhna regija RNA, ki ne kodira beljakovin in se lahko transficira v celico. Transfekcija RNA z uporabo miRNA se uporablja za pomoč pri regulaciji celic. Večino vrst raka povzroča napaka v celični regulaciji, zlasti med delitvijo celic. Transficirana miRNA lahko uravnava mutirane celice in morda zdravi ali preprečuje raka.
Med transfekcijo RNA lahko vstavimo tudi daljše niti. Obstaja možnost vnetnega ali imunskega odziva na to vrsto terapije. Če ciljna celica zazna RNA, bo skoraj zagotovo zavrnjena in genska terapija ne bo delovala.
Transfekcija RNA z uporabo siRNA ali miRNA je varnejša za uporabo v genski terapiji, ker ne vključuje uporabe virusov. Virusi se lahko uporabljajo tudi kot nosilci genetskih informacij, ki se uporabljajo za reprogramiranje mutirane celice. Delo z virusi je nevarno ne le za prejemnika genske terapije, ampak tudi za raziskovalce in zdravnike. Tehnike transfekcije RNA ne zahtevajo nobenega nevarnega nosilca in se lahko uporabljajo tako pogosto, kot je potrebno.