Kaj je genska terapija z adenovirusom?

Genska terapija z adenovirusom je znanstvena tehnika, ki se uporablja za zdravljenje genetskih motenj. Deluje tako, da nadomešča ali dopolnjuje nenormalni genetski material z normalnim genetskim materialom. Ta tehnika je še vedno v razvoju, zato je treba premagati številne izzive ter etična vprašanja, ki jih je treba obravnavati, preden se lahko široko uporablja.
Adenovirusi so vrsta virusa, ki povzroča okužbe dihal, črevesja in oči. Najbolj znan adenovirus je prehlad. Ti virusi se običajno prenašajo z delci v zraku, na primer pri kihanju ali kašljanju, vendar so pri genski terapiji adenovirusov bolj specifično usmerjeni. To se običajno naredi tako, da se virus injicira osebi ali združi virus s celicami osebe v laboratoriju, nato pa se celice ponovno uvedejo osebi.

Virusi se uporabljajo v genski terapiji, ker so se razvili tako, da učinkovito in hitro dostavijo svoj genski material živim celicam. Genska terapija izkorišča to dejstvo in uporablja viruse, ki običajno povzročijo okužbe pri ljudeh, da bi jim namesto tega dali običajen genetski material. To naredimo z genskim inženiringom virusa, da odstranimo njegov naravni genetski material in ga nadomestimo z nečim drugim. Adenovirus se uporablja kot vektor, imenovan tudi nosilec, pri genski terapiji adenovirusov, vendar se za gensko terapijo uporabljajo tudi drugi virusi, kot so retrovirusi in virus herpes simpleksa.

Genska terapija z adenovirusom kot tudi druge vrste genske terapije je še vedno eksperimentalna tehnika in še veliko raziskav in razvoja je treba opraviti, preden bo lahko postalo običajno zdravljenje bolezni in genetskih motenj. Znanstveniki še vedno delajo na ciljanju na specifične celice z gensko terapijo z adenovirusom in ustvarjajo dolgoročne rezultate. Lastna obramba telesa lahko povzroči težave pri zdravljenju, če imunski sistem napade adenovirus in ga naredi neučinkovitega ali pretirano reagira do te mere, da povzroči nevarno vnetje. Motnje, ki jih povzroča en sam gen, so najboljši kandidati za gensko terapijo, ker je ciljanje na več genov veliko bolj zapleteno in težje.

Zaenkrat še ni znano, ali bo genska terapija z adenovirusom varno zdravljenje za splošno populacijo ali kakšna tveganja za zdravje bi lahko imela. Obstajajo tudi etična vprašanja v zvezi s tem zdravljenjem, vključno z vprašanjem, kdo odloča, kateri geni veljajo za normalne ali nenormalne, in ali je treba vse invalidnosti in motnje ozdraviti in preprečiti. Tudi genska terapija je trenutno zelo draga, kar odpira vprašanje diferencialne dostopnosti zdravljenja glede na dohodek. Ta raziskava je skrbno urejena, da se zagotovi varno izvajanje.