Najboljše zdravljenje mielodisplastičnega sindroma se pogosto razlikuje glede na več različnih dejavnikov, ki vplivajo na potrebe pacienta. Mlajši bolniki z dobrim zdravjem so morda primerni za bolj agresivno zdravljenje za upočasnitev ali zaustavitev bolezni. Drugi bodo morda imeli le podporno oskrbo, kot so transfuzije ali antibiotiki, ki zdravijo posledice sindroma in izboljšajo njihovo kakovost življenja. Tisti z manj hudimi oblikami bolezni bodo morda potrebovali le možnosti podporne oskrbe.
Ena od možnosti zdravljenja mielodisplastičnega sindroma, ki ima lahko za nekatere ljudi zelo dobre rezultate, je kemoterapija, ki ji sledi presaditev kostnega mozga. Kemoterapija se uporablja za uničenje poškodovanih celic kostnega mozga, nato pa se celice ujemajočega se darovalca uporabijo za njihovo zamenjavo. Nekaterim bolnikom je ta tehnika ozdravila bolezen; večina primerov je neozdravljivih. Za druge lahko znatno upočasni napredovanje. Postopek pa je težak in tvegan, zato ga pogosto uporabljamo le pri mladih in močnih bolnikih ali tistih z zelo agresivnimi tipi mielodisplastičnega sindroma.
Bolniki, za katere sta kemoterapija in presaditev neprimerni, običajno prejemajo podporno oskrbo, ki pomaga ublažiti negativne učinke bolezni. Pomembna vrsta podpornega zdravljenja mielodisplastičnega sindroma je transfuzija krvi. Bolezen uničuje krvne celice in vpliva na sposobnost telesa, da ustvari več, zato je anemija pogosto težava pri teh bolnikih. Transfuzija lahko pomaga nadomestiti izgubljeno kri in se boriti proti učinkom anemije.
Uporaba rastnih faktorjev je še eno zdravljenje mielodisplastičnega sindroma za obravnavo anemije. Rastni faktorji so snovi, ki spodbujajo nastajanje rdečih krvnih celic. Vrsta rastnega faktorja, ki se običajno uporablja pri tej bolezni, se imenuje eritropoetin.
Številna zdravila veljajo tudi za koristne za zdravljenje mielodisplastičnega sindroma v nekaterih primerih. Zdravila, kot sta lenalidomid in antitimocitni globulin, lahko pomagajo v boju proti anemiji in zmanjšajo potrebo po transfuziji krvi pri bolnikih s posebnimi oblikami bolezni. Bolniki, ki prejemajo transfuzijo, bodo morda potrebovali deferoksamin za pomoč pri boju proti kopičenju železa v krvi in tkivih. Nekateri bolniki so lahko nagnjeni k razvoju levkemije; lahko jemljete zdravila, kot sta azacitidin in decitabin, da pomagate odložiti ali preprečiti to. Ljudje z mielodisplastičnim sindromom so lahko dovzetni za okužbe in morda potrebujejo zdravljenje z antibiotiki.