Kladribin je bil prvotno razvit kot zdravilo za kemoterapijo za boj proti levkemiji. Zaradi sposobnosti tega zdravila, da zavira rast limfocitov, za katere se domneva, da so del procesa bolezni multiple skleroze, je možno zdravljenje multiple skleroze. Oktobra 2011 to zdravilo ni bilo odobreno za zdravljenje multiple skleroze v ZDA, ker je ameriška zvezna uprava za zdravila (FDA) menila, da so potrebni dodatni testi.
Raziskave kladribina za multiplo sklerozo so pokazale, da ima to zdravilo lahko določeno vrednost kot zdravljenje ponavljajočih se vrst multiple skleroze zaradi svojega delovanja na limfocite, bele krvne celice, ki se borijo proti boleznim. Multipla skleroza je avtoimunska bolezen in raziskovalci teoretizirajo, da so limfociti ključni pri nastanku možganskih lezij, ki so značilne za to bolezen. Raziskovalna študija iz leta 2009 je testirala dve različni ravni odmerjanja kladribina za multiplo sklerozo. Udeleženci študije, ki so jemali nižji odmerek, so imeli 58 % nižjo ponovitev epizod multiple skleroze, medtem ko so imeli tisti, ki so jemali višji odmerek, 55 % nižjo stopnjo ponovitve. Glede na to raziskavo je prišlo tudi do zmanjšanja možganskih lezij zaradi jemanja tega zdravila.
Možni neželeni učinki klabridina pa so lahko resni. Limfopenija ali nizka raven limfocitov v krvi je pričakovani stranski učinek tega zdravila. Limfociti so pomembni za imunski sistem telesa in nezadostna raven teh belih krvnih celic lahko povzroči večjo dovzetnost za okužbe. Povečano tveganje za raka je menda še en možen stranski učinek zdravila kladribin.
Poleg tega, da povzroča limfopenijo, lahko kladribin po mnenju nekaterih bolnikov povzroči tudi glavobole in vnetje nosnih poti. Drugi neželeni učinki so slabost, driska in izguba apetita. Ko se to zdravilo uporablja za zdravljenje levkemije, se lahko pojavi tudi periferna nevropatija – stanje, pri katerem lahko živci v rokah in nogah otrpnijo in postanejo občutljivi na vroče in hladno &mdashl. Jemanje analgetika, kot so naproksen, ibuprofen in aspirin, ni priporočljivo v kombinaciji s kladribinom, ker lahko skrije znake zvišane telesne temperature, ki lahko kažejo na okužbo.
Od 22. junija 2011 je bilo testiranje kladribina za multiplo sklerozo prekinjeno. Po mnenju FDA podjetje za testiranje zdravil ni v celoti izpolnilo standardov FDA. Čeprav uporaba kladribina za multiplo sklerozo na splošno ni bila odobrena v Evropi od oktobra 2011, je bila odobrena v Rusiji in Avstraliji.